粗大运动与患者运动功能提升：关键次要终点显示，评估患儿日常活动能力的PODCI整体功能评分显著提高（中位差异：9.00；95%CI: 1.0, 22.0；名义P=0.0234）；针对≥4岁患儿的BOT-2身体力量与敏捷性标准评分亦获得全面改善（中位差异：7.00；95%CI: 0.00, 16.00；名义P=0.0384），这意味着患儿的肌肉力量与活动受限得到了实质性缓解； 生活质量改善与良好安全性：提示患儿健康相关生命质量的EQ-5D-Y健康指数显著获益（中位差异：0.14；95%CI: 0.01, 0.24；名义P=0.0196）。

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